Associació de Familiars de Malalts d'Alzheimer del Baix Llobregat
Eusebi Soler, 1, 1r-1a, 08820 El Prat de Llobregat
Tlf. 93 379 00 22

La FDA aprova Aduhelm, fàrmac contra l'alzheimer que actuaria contra la degeneració neuronal

El fàrmac de Biogen precisarà d'assajos posteriors que verifiquin que compleix el benefici clínic mostrat en els assajos
dijous, 10 juny, 2021

 

L'Agència d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA, per les sigles en anglès) ha anunciat l'aprovació d'Aduhelm (aducanumab), fàrmac de Biogen contra l'Alzheimer. Aquest fàrmac s'ha aprovat mitjançant aprovació accelerada, utilitzada per a teràpies destinades a malalties greus o potencialment mortals que aporten una alternativa terapèutica significativa sobre els tractaments existents. Aquest mecanisme pot precisar d'assajos posteriors a l'autorització de l'fàrmac que verifiquin el benefici clínic esperat.

Segons Patrizia Cavazzoni, directora de el Centre d'Avaluació i Investigació de Medicaments de la FDA, "l'Alzheimer és una malaltia devastadora que pot tenir un impacte profund en la vida de les persones diagnosticades amb la malaltia i dels seus éssers estimats". "Les teràpies disponibles actualment només tracten els símptomes de la malaltia; aquesta opció de tractament és la primera teràpia que s'enfoca i afecta el procés de la malaltia subjacent de l'Alzheimer. Com hem après de la lluita contra el càncer, la via d'aprovació accelerada pot portar les teràpies als pacients més ràpidament i, a el mateix temps, estimular més recerca i innovació ".

L'Alzheimer és un trastorn cerebral progressiu i irreversible que destrueix lentament la memòria i habilitats cognitives dels pacients. Encara es desconeixen de forma precisa les causes específiques d'aquesta malaltia, caracteritzada per canvis en el cervell com ara els que es produeixen en les plaques amiloides i els cabdells neurofibril·lars, que provoquen la pèrdua de neurones i les seves connexions. Concretament, les plaques beta amiloide, són dipòsits de proteïnes en el cervell que influeixen en la degeneració progressiva de les neurones.

La teràpia de Biogen representaria el primer tractament d'aquest tipus aprovat per aquesta malaltia neurodegenerativa. Es tracta a més del primer fàrmac autoritzat per Alzheimer des de 2003, sent també el primer que es dirigeix ​​a la fisiopatologia fonamental de la malaltia.

 

Reacció des de la SEN

Des de la Societat Espanyola de Neurologia (SEN) destaquen la controvèrsia que ha generat el procés d'aprovació d'aquest fàrmac. Principalment perquè Biogen, companyia propietària de la molècula, no va portar els estudis a terme tal com els havia planificat. Pel que fa a el principal mecanisme d'acció de què informa Biogen (reducció de plaques d'amiloide en el cervell), la Societat ressalta que l'aprovació definitiva de l'producte està lligada a mostrar aquest benefici en els propers anys i, si no, es procedirà a retirar la aprovació.

Així i tot, la SEN considera l'aprovació de l'fàrmac com una notícia positiva que "ofereix esperança a les moltes persones i famílies que pateixen aquesta devastadora malaltia". Per aquest mateix motiu insten a traslladar un missatge de cautela i responsabilitat, per gestionar les expectatives de les famílies. Sobretot, tenint en compte que aquesta teràpia encara no està aprovada a Espanya. Actualment Biogen ha sol·licitat l'autorització a l'EMA, i s'espera que l'agència europea emeti un dictamen en els propers mesos.

També destaquen des de la SEN que aquest tractament no és una cura per l'Alzheimer. Destaquen que "les dades disponibles indiquen que aquest fàrmac a dosis altes triga diversos mesos a eliminar les plaques d'amiloide de el cervell dels pacients que s'han acumulat durant anys, o fins i tot dècades". Referent a això afegeixen que "semblaria que només quan s'aconsegueix una reducció radical de la càrrega d'amiloide (una pràctica reversió a la normalitat) de forma mantinguda i en fases inicials de la malaltia es podria començar a apreciar el benefici clínic dels pacients" . Per aquest motiu, incideixen que cal dur a terme estudis de llarg recorregut amb els quals es pugui avaluar l'eficàcia i seguretat de l'fàrmac al llarg dels anys.

 

Reptes per afrontar

Finalment, també criden l'atenció sobre molts aspectes que segueixen oberts. Un gran rellevància és el cost de fàrmac, sobre el que diuen que "hi ha importants discrepàncies entre l'estimació de preu de mercat que han recollit diversos mitjans (inassumibles tant per a un sistema públic de salut com per a una economia familiar mitjana) i els costos estimats per diferents fonts en funció de l'eficàcia prevista ".

Així mateix, creuen que falta preparació al SNS per abordar aquest repte, tenint en compte que "qualsevol teràpia modificadora de la malaltia precisarà d'un diagnòstic precoç de certesa amb suport de biomarcadors; per això es neceitan més neuròlegs experts en demència integrats en unitats multidisciplinars (amb experts en neuropsicologia, infermeres de pràctica avançada, treballadors socials sanitaris, etc.) amb accés a tecnologia i hospitals de dia ". Per aquest motiu, demanen dissenyar un pla d'Alzheimer que posi els recursos necessaris per oferir diagnòstics primerencs i de certesa; amb això, s'estaria més preparat per donar aquests tractaments als nostres pacients amb equitat en tot el nostre país.

 

Estudis i eficàcia

L'eficàcia de Aduhelm s'ha avaluat en tres estudis independents en els quals han participat un total de 3482 pacients. Quant al seu disseny, van ser assajos doble cec, aleatoritzats i amb un grup de control a què es va administrar placebo a pacients amb Alzheimer. Dels resultats es desprèn que els pacients que van rebre el tractament van tenir una reducció significativa de la placa beta amiloide, la qual no es va observar en el grup de control.

Aquesta reducció de la placa beta amiloide era un dels criteris de valoració, ja que aquest marcador és molt característic en pacients amb Alzheimer. Els mesuraments de placa beta amiloide es van realitzar a través d'imatges de tomografia per emissió de positrons (PET). D'aquesta manera, es van estimar els nivells cerebrals de placa beta amiloide en una combinació de regions de cervell que s'espera que es vegin àmpliament afectades per la patologia de la malaltia d'Alzheimer; aquestes es van comparar amb una regió de el cervell que s'espera que estigui lliure d'aquesta patologia.

 

Efectes adversos

Dins de la informació de prescripció de Adulhem s'inclou un advertiment d'anomalies en les imatges relacionades amb el amiloide ARIA); les més freqüents són la seva presentació com inflor temporal en àrees de cervell, que normalment es resolen amb el temps sense provocar símptomes. Així i tot no es poden destacar episodis com mal de cap, confusió, marejos, canvis en la visió o nàusees. Així mateix, s'adverteix el risc de reaccions que pot derivar de Adulhem, com ara angioedema i urticària. En conclusió, els efectes adversos registrats més freqüentment han estat ARIA, mal de cap, caigudes, diarrea i confusió / deliri / estat mental alterat / desorientació.

Tal com es recull en les disposicions d'aprovació accelerada, dissenyades per afavorir un accés més d'hora, la FDA exigeix ​​a Biogen estudis controlats complementaris que certifiquin l'eficàcia i seguretat de la teràpia. En cas de no aconseguir corroborar aquestes dades, la agenciar regulatòria podria iniciar procediments per retirar aquesta autorització.

 

Nieves Sebastián 

https://elglobal.es/industria/la-fda-aprueba-aduhelm-farmaco-contra-el-a...

La secció de notícies d’afabaix.org es una recopilació de notícies publicades arreu del món dirigida a qualsevol que vulgui estar al dia sobre les novetats de la malaltia d’Alzheimer que la investigació de la mateixa va generant. L’AfaBaix, fa una tria de les informacions i en comprova la veracitat, però no es fa responsable de les opinions ni del contingut de les mateixes. Sota cap concepte s’han de prendre aquestes notícies com a substitutiu de la valoració dels professionals de la salut corresponents, o del criteri mèdic en general.