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La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en ingl\u00e9s) ha anunciado la aprobaci\u00f3n de Aduhelm (aducanumab), f\u00e1rmaco de Biogen contra el Alzheimer. Este f\u00e1rmaco se ha aprobado mediante aprobaci\u00f3n acelerada, utilizada para terapias destinadas a enfermedades graves o potencialmente mortales que aportan una alternativa terap\u00e9utica significativa sobre los tratamientos existentes. Este mecanismo puede precisar de ensayos posteriores a la autorizaci\u00f3n del f\u00e1rmaco que verifiquen el beneficio cl\u00ednico esperado.<\/p>\n
Seg\u00fan Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluaci\u00f3n e Investigaci\u00f3n de Medicamentos de la FDA, \u201cel Alzheimer es una enfermedad devastadora que puede tener un impacto profundo en la vida de las personas diagnosticadas con la enfermedad y de sus seres queridos\u201d. \u201cLas terapias disponibles actualmente solo tratan los s\u00edntomas de la enfermedad; esta opci\u00f3n de tratamiento es la primera terapia que se enfoca y afecta el proceso de la enfermedad subyacente del Alzheimer. Como hemos aprendido de la lucha contra el c\u00e1ncer, la v\u00eda de aprobaci\u00f3n acelerada puede llevar las terapias a los pacientes m\u00e1s r\u00e1pidamente y, al mismo tiempo, estimular m\u00e1s investigaci\u00f3n e innovaci\u00f3n\u201d.<\/p>\n
El Alzheimer es un trastorno cerebral progresivo e irreversible que destruye lentamente la memoria y habilidades cognitivas de los pacientes. Todav\u00eda se desconocen de forma certera las causas espec\u00edficas de esta enfermedad, caracterizada por cambios en el cerebro tales como los que se producen en las placas amiloides y los ovillos neurofibrilares, que provocan la p\u00e9rdida de neuronas y sus conexiones. Concretamente, las placas beta amiloide, son dep\u00f3sitos de prote\u00ednas en el cerebro que influyen en la degeneraci\u00f3n progresiva de las neuronas.<\/p>\n
La terapia de Biogen representar\u00eda el primer tratamiento de este tipo aprobado para esta enfermedad neurodegenerativa. Se trata adem\u00e1s del primer f\u00e1rmaco autorizado para Alzheimer desde 2003, siendo tambi\u00e9n el primero que se dirige a la fisiopatolog\u00eda fundamental de la enfermedad.<\/p>\n
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Reacci\u00f3n desde la SEN<\/strong><\/p>\n Desde la Sociedad Espa\u00f1ola de Neurolog\u00eda (SEN) destacan la controversia que ha generado el proceso de aprobaci\u00f3n de este f\u00e1rmaco. Principalmente porque Biogen, compa\u00f1\u00eda propietaria de la mol\u00e9cula, no llev\u00f3 los estudios a t\u00e9rmino tal y como los hab\u00eda planificado. Respecto al principal mecanismo de acci\u00f3n del que informa Biogen (reducci\u00f3n de placas de amiloide en el cerebro), la Sociedad resalta que la aprobaci\u00f3n definitiva del producto est\u00e1 ligada a mostrar este beneficio en los pr\u00f3ximos a\u00f1os y, si no, se proceder\u00e1 a retirar la aprobaci\u00f3n.<\/p>\n Aun as\u00ed, la SEN considera la aprobaci\u00f3n del f\u00e1rmaco como una noticia positiva que \u201cofrece esperanza a las muchas personas y familias que sufren esta devastadora enfermedad\u201d. Por este mismo motivo instan a trasladar un mensaje de cautela y responsabilidad, para gestionar las expectativas de las familias. Sobre todo, teniendo en cuenta que esta terapia todav\u00eda no est\u00e1 aprobada en Espa\u00f1a. Actualmente Biogen ha solicitado la autorizaci\u00f3n a la EMA, y se espera que la agencia europea emita un dictamen en los pr\u00f3ximos meses.<\/p>\n Tambi\u00e9n destacan desde la SEN que este tratamiento no es una cura para el Alzheimer. Destacan que \u201clos datos disponibles indican que este f\u00e1rmaco a dosis altas tarda varios meses en eliminar las placas de amiloide del cerebro de los pacientes que se han acumulado durante a\u00f1os, o incluso d\u00e9cadas\u201d. A este respecto agregan que \u201cparecer\u00eda que s\u00f3lo cuando se consigue una reducci\u00f3n radical de la carga de amiloide (una pr\u00e1ctica reversi\u00f3n a la normalidad) de forma mantenida y en fases iniciales de la enfermedad se podr\u00eda empezar a apreciar el beneficio cl\u00ednico de los pacientes\u201d. Por este motivo, inciden en que es necesario llevar a cabo estudios de largo recorrido con los que se pueda evaluar la eficacia y seguridad del f\u00e1rmaco a lo largo de los a\u00f1os.<\/p>\n <\/p>\n Retos por afrontar<\/strong><\/p>\n Por \u00faltimo, tambi\u00e9n llaman la atenci\u00f3n sobre muchos aspectos que siguen abiertos. Uno de gran relevancia es el coste de f\u00e1rmaco, sobre el que dicen que \u201chay importantes discrepancias entre la estimaci\u00f3n de precio de mercado que han recogido diversos medios (inasumibles tanto para un sistema p\u00fablico de salud como para una econom\u00eda familiar media) y los costes estimados por diferentes fuentes en funci\u00f3n de la eficacia prevista\u201d.<\/p>\n Asimismo, creen que falta preparaci\u00f3n en el SNS para abordar este reto, teniendo en cuenta que \u201ccualquier terapia modificadora de la enfermedad precisar\u00e1 de un diagn\u00f3stico precoz de certeza con apoyo de biomarcadores; para ello se neceitan m\u00e1s neur\u00f3logos expertos en demencia integrados en unidades multidisciplinares (con expertos en neuropsicolog\u00eda, enfermeras de pr\u00e1ctica avanzada, trabajadores sociales sanitarios, etc.) con acceso a tecnolog\u00eda y hospitales de d\u00eda\u201d. Por este motivo, demandan dise\u00f1ar un plan de Alzheimer que ponga los recursos necesarios para ofrecer diagn\u00f3sticos tempranos y de certeza; con ello, se estar\u00eda m\u00e1s preparado para dar estos tratamientos a nuestros pacientes con equidad en todo nuestro pa\u00eds.<\/p>\n <\/p>\n Estudios y eficacia<\/strong><\/p>\n La eficacia de Aduhelm se ha evaluado en tres estudios independientes en los que han participado un total de 3482 pacientes. En cuanto a su dise\u00f1o, fueron ensayos doble ciego, aleatorizados y con un grupo de control al que se administr\u00f3 placebo a pacientes con Alzheimer. De los resultados se desprende que los pacientes que recibieron el tratamiento tuvieron una reducci\u00f3n significativa de la placa beta amiloide, la cual no se observ\u00f3 en el grupo de control.<\/p>\n Esta reducci\u00f3n de la placa beta amiloide era uno de los criterios de valoraci\u00f3n, puesto que este marcador es muy caracter\u00edstico en pacientes con Alzheimer. Las mediciones de placa beta amiloide se realizaron a trav\u00e9s de im\u00e1genes de tomograf\u00eda por emisi\u00f3n de positrones (PET). De esta manera, se estimaron los niveles cerebrales de placa beta amiloide en una combinaci\u00f3n de regiones del cerebro que se espera que se vean ampliamente afectadas por la patolog\u00eda de la enfermedad de Alzheimer; estas se compararon con una regi\u00f3n del cerebro que se espera que est\u00e9 libre de dicha patolog\u00eda.<\/p>\n <\/p>\n Efectos adversos<\/strong><\/p>\n Dentro de la informaci\u00f3n de prescripci\u00f3n de Adulhem se incluye una advertencia de anomal\u00edas en las im\u00e1genes relacionadas con el amiloide ARIA); las m\u00e1s frecuentes son su presentaci\u00f3n como hinchaz\u00f3n temporal en \u00e1reas del cerebro, que normalmente se resuelven con el tiempo sin provocar s\u00edntomas. Aun as\u00ed no se pueden destacar episodios como dolor de cabeza, confusi\u00f3n, mareos, cambios en la visi\u00f3n o n\u00e1useas. Asimismo, se advierte del riesgo de reacciones que puede derivar de Adulhem, tales como angioedema y urticaria. En conclusi\u00f3n, los efectos adversos registrados m\u00e1s frecuentemente han sido ARIA, dolor de cabeza, ca\u00eddas, diarrea y confusi\u00f3n\/delirio\/estado mental alterado\/desorientaci\u00f3n.<\/p>\n Tal y como se recoge en las disposiciones de aprobaci\u00f3n acelerada, dise\u00f1adas para favorecer un acceso m\u00e1s temprano, la FDA exige a Biogen estudios controlados complementarios que certifiquen la eficacia y seguridad de la terapia. En caso de no lograr corroborar estos datos, la agenciar regulatoria podr\u00eda iniciar procedimientos para retirar esta autorizaci\u00f3n.<\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Nieves Sebasti\u00e1n <\/p>\n