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Desde el lunes, la bandeja de entrada de Matthew Schrag se ha visto inundada de correos electr\u00f3nicos de pacientes y de sus seres queridos, que se preguntan si deben albergar esperanzas por un nuevo medicamento contra el Alzheimer. A principios de esta semana, el f\u00e1rmaco, llamado aducanumab, recibi\u00f3 la autorizaci\u00f3n acelerada de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). La \u00faltima vez que la FDA aprob\u00f3 un medicamento para esta enfermedad devastadora fue en 2003.<\/p>\n
Pero Schrag, neur\u00f3logo del Centro M\u00e9dico de la Universidad de Vanderbilt, en Nashville, dice que es muy improbable que recete este tratamiento. \u00abNo sabemos si funciona y los efectos secundarios pueden ser considerables\u00bb, afirma.<\/p>\n
En Estados Unidos, el alzh\u00e9imer afecta a m\u00e1s de seis millones de adultos de m\u00e1s de 65 a\u00f1os. Es la causa m\u00e1s habitual de demencia y la sexta causa de muerte en el pa\u00eds. Tras el diagn\u00f3stico, los pacientes mayores viven una media de cuatro a ocho a\u00f1os y sus seres queridos buscan desesperadamente cualquier tratamiento que pueda ralentizar el avance de la enfermedad y mejorar su calidad de vida.<\/p>\n
El aducanumab, desarrollado por la empresa de biotecnolog\u00eda Biogen, con sede en Massachusetts, y comercializado con la marca Aduhelm, elimina la forma t\u00f3xica de una prote\u00edna llamada amiloide beta. Esta prote\u00edna se acumula en el cerebro de los pacientes de alzh\u00e9imer y puede interrumpir la comunicaci\u00f3n entre las c\u00e9lulas cerebrales. Algunos expertos creen que la eliminaci\u00f3n de las placas amiloideas puede abordar la causa subyacente de la enfermedad.<\/p>\n
En los datos de los ensayos cl\u00ednicos evaluados por la FDA, el aducanumab reduc\u00eda la acumulaci\u00f3n de la prote\u00edna amiloide en el cerebro y mostraba se\u00f1ales de deterioro cognitivo leve. Esto significa que, a diferencia de los tratamientos aprobados anteriormente, este f\u00e1rmaco podr\u00eda frenar el avance de la enfermedad en lugar de limitarse a tratar los s\u00edntomas. Pero la teor\u00eda de que la prote\u00edna amiloide es la clave se debate en\u00e9rgicamente y la decisi\u00f3n de la FDA, basada en pruebas inciertas, enseguida recibi\u00f3 cr\u00edticas.<\/p>\n
\u00abAl fin y al cabo, hemos seguido nuestro procedimiento habitual para tomar decisiones de regulaci\u00f3n en situaciones en las que los datos no son claros\u00bb, escribi\u00f3 Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluaci\u00f3n e Investigaci\u00f3n de Medicamentos de la FDA, en un comunicado de prensa sobre la decisi\u00f3n. \u00abComo resultado de la aprobaci\u00f3n del Aduhelm por parte de la FDA, los pacientes con la enfermedad de Alzheimer cuentan con un nuevo tratamiento importante y fundamental para ayudar a combatir esta enfermedad\u00bb.<\/p>\n
Pero Schrag y otros cient\u00edficos no est\u00e1n del todo convencidos del potencial del f\u00e1rmaco para retrasar la demencia. \u00abLa prueba de su eficacia simplemente no existe\u00bb, dice Schrag. \u00abEl beneficio cl\u00ednico apenas era detectable\u00bb.<\/p>\n
Los responsables de Biogen declinaron hacer comentarios para este art\u00edculo.<\/p>\n
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El proceso de aprobaci\u00f3n acelerada<\/p>\n
En la d\u00e9cada de 1980, se analiz\u00f3 el ADN de pacientes con alzh\u00e9imer y se descubrieron mutaciones en un gen que produce la prote\u00edna amiloide beta. Esta prote\u00edna es importante para el desarrollo de las c\u00e9lulas nerviosas, entre otras actividades biol\u00f3gicas. Las mutaciones gen\u00e9ticas hacen que la amiloide beta forme grupos anormales llamados placas, que se acumulan en el cerebro. Como ya se cre\u00eda que estas placas eran el desencadenante del Alzheimer, las prote\u00ednas amiloides beta enseguida se convirtieron en el foco de la investigaci\u00f3n y el desarrollo de f\u00e1rmacos.<\/p>\n
Aunque varias empresas farmac\u00e9uticas desarrollaron compuestos que reduc\u00edan los dep\u00f3sitos amiloides, ninguno logr\u00f3 detener ni invertir la demencia. Entonces, en 2015, pruebas preliminares de los ensayos cl\u00ednicos del aducanumab sugirieron que la eliminaci\u00f3n de las placas amiloides parec\u00eda verse acompa\u00f1ada de un deterioro algo m\u00e1s lento de la funci\u00f3n cognitiva en algunos pacientes de alzh\u00e9imer.<\/p>\n
Bas\u00e1ndose en esta investigaci\u00f3n, Biogen puso en marcha dos ensayos cl\u00ednicos id\u00e9nticos m\u00e1s grandes llamados Engage y Emerge. Los 3300 participantes \u2014pacientes con deterioro cognitivo leve o demencia leve debido al alzh\u00e9imer\u2014 recibieron un placebo o una dosis alta o baja de la infusi\u00f3n intravenosa mensual de aducanumab.<\/p>\n
Ambos estudios se suspendieron en marzo de 2019 cuando un an\u00e1lisis intermedio de los datos indic\u00f3 que el aducanumab era \u00abin\u00fatil\u00bb. Aunque el compuesto eliminaba los dep\u00f3sitos amiloides, no deten\u00eda ni ralentizaba el deterioro cognitivo y se consider\u00f3 improbable que beneficiara a los pacientes.<\/p>\n
Sin embargo, la empresa volvi\u00f3 a analizar los datos en octubre de 2019, incluidos datos adicionales desde la \u00e9poca en que comenz\u00f3 el an\u00e1lisis intermedio hasta la fecha en que se suspendi\u00f3 el ensayo. Ese an\u00e1lisis revel\u00f3 que los pacientes del ensayo Emerge que recib\u00edan dosis altas de aducanumab mostraban un deterioro cognitivo un 22 por ciento m\u00e1s lento a lo largo de 18 meses, comparados con los pacientes con placebo. No se documentaron tales descensos en los pacientes del estudio Engage.<\/p>\n
\u00abNo cabe duda de que es un efecto comprobable estad\u00edsticamente, pero la duda es si tiene importancia cl\u00ednica\u00bb, dice Schrag. Esto significa que puede que el deterioro cognitivo algo menor documentado en el ensayo no mejore necesariamente la memoria de los pacientes.<\/p>\n
Los cr\u00edticos del medicamento tambi\u00e9n se\u00f1alan sus efectos secundarios. Alrededor del 35 por ciento de los pacientes que recibieron aducanumab sufrieron inflamaci\u00f3n cerebral dolorosa y, en algunos casos, hemorragias cerebrales.<\/p>\n
Sin embargo, Biotech, junto a la empresa farmac\u00e9utica japonesa Eisai, solicit\u00f3 la aprobaci\u00f3n de la FDA bas\u00e1ndose en estos resultados estad\u00edsticamente favorables. El pasado noviembre, un grupo independiente que asesoraba a la FDA rechaz\u00f3 el f\u00e1rmaco, argumentando que no hab\u00eda suficientes pruebas para demostrar su beneficio para los pacientes de alzh\u00e9imer.<\/p>\n
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El 7 de junio, desafiando a su comit\u00e9 asesor, la FDA concedi\u00f3 la aprobaci\u00f3n acelerada a este f\u00e1rmaco. Seg\u00fan la FDA, este tipo de aprobaci\u00f3n est\u00e1 \u00abdestinada a proporcionar un acceso temprano a terapias potencialmente valiosas para pacientes con enfermedades graves en las que existe una necesidad insatisfecha y en las que se prev\u00e9 un beneficio cl\u00ednico a pesar de cierta incertidumbre residual con respecto a ese beneficio\u00bb.<\/p>\n
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Estableciendo un mal precedente<\/p>\n
Ahora, Biogen y Esai tienen de plazo hasta 2029 para completar otro ensayo cl\u00ednico que confirme los beneficios del f\u00e1rmaco para los pacientes de alzh\u00e9imer. Muchos expertos sostienen que un tercer ensayo cl\u00ednico, id\u00e9ntico al Engage y al Emerge, habr\u00eda sido una mejor forma de proceder para romper el empate.<\/p>\n
\u00abEn este caso, dado que los ensayos anteriores no coincid\u00edan, habr\u00eda sido relativamente f\u00e1cil completar otro ensayo en dos a\u00f1os, de no haberse aprobado el f\u00e1rmaco\u00bb, afirma David Rind, especialista en medicina interna y director m\u00e9dico del Instituto de Revisi\u00f3n Cl\u00ednica y Econ\u00f3mica, una organizaci\u00f3n sin \u00e1nimo de lucro que revis\u00f3 de forma independiente los datos del ensayo cl\u00ednico del aducanumab. \u00abEsperar nueve a\u00f1os para descubrir si funciona no entra\u00f1a ning\u00fan beneficio para los pacientes\u00bb.<\/p>\n
En 2016, la FDA autoriz\u00f3 el Exondys 51 para la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad gen\u00e9tica rara y mortal que afecta a los m\u00fasculos de los ni\u00f1os. La decisi\u00f3n se tom\u00f3 pese a los escasos datos de su eficacia y las objeciones de su propio comit\u00e9 asesor. Todav\u00eda est\u00e1n pendientes los resultados de un estudio en marcha para confirmar los beneficios de la administraci\u00f3n de Exondys 51, que puede costar a un paciente m\u00e1s de 700 000 d\u00f3lares al a\u00f1o.<\/p>\n
El tratamiento con aducanumab tiene un precio de casi 56 000 d\u00f3lares al a\u00f1o. La cantidad que paga de su bolsillo cada paciente de alzh\u00e9imer depende de la cobertura de su seguro, ya que en Estados Unidos no hay sanidad p\u00fablica universal. Las gammagraf\u00edas cerebrales para vigilar los efectos secundarios y otros costes asociados a\u00f1adir\u00e1n una carga econ\u00f3mica mayor a los pacientes.<\/p>\n
\u00abEs una suma enorme de dinero por un medicamento que no estamos seguros de que funcione para una enfermedad que afecta a millones de personas en Estados Unidos\u00bb, afirma Rind. Adem\u00e1s, para su sorpresa, la FDA ha puesto el f\u00e1rmaco a disposici\u00f3n de todos los pacientes de alzh\u00e9imer, aunque en los ensayos cl\u00ednicos solo participaron aquellos con s\u00edntomas cognitivos leves.<\/p>\n
\u00abEs probable que los grupos de defensa de los pacientes hayan desempe\u00f1ado un papel importante a la hora de convencer a la FDA de que merec\u00eda la pena\u00bb, se\u00f1ala Walid Fouad Gellad, internista en Pittsburg. \u00abEst\u00e1n dispuestos a aceptar la incertidumbre\u00bb. La Asociaci\u00f3n del Alzh\u00e9imer, por ejemplo, fue una de las que defendi\u00f3 la aprobaci\u00f3n de la FDA.<\/p>\n
Muchos m\u00e9dicos y cient\u00edficos prev\u00e9n que habr\u00e1 conversaciones dif\u00edciles con las familias, que podr\u00edan sentirse culpables si no dan este f\u00e1rmaco a sus seres queridos. Pero aunque algunas personas est\u00e1n agradecidas por la aprobaci\u00f3n del medicamento, otras creen que la decisi\u00f3n es inquietante.<\/p>\n
\u00abMe preocupa que haya muchos m\u00e1s matices y detalles que una persona promedio que busca opciones desesperadamente no investigue\u00bb, dice Ellie McBroom, la cuidadora principal de su madre de 62 a\u00f1os de Kentucky, a quien diagnosticaron la enfermedad de Alzheimer en 2012. \u00abQueremos apoyar los avances y procesos cient\u00edficos, pero es arriesgado precipitar tratamientos costosos que podr\u00edan no tener ning\u00fan resultado probado a costa de personas muy vulnerables\u00bb.<\/p>\n
Los expertos tambi\u00e9n esperan que estas aprobaciones no frenen la investigaci\u00f3n sobre otros objetivos biol\u00f3gicos para la enfermedad de Alzheimer.<\/p>\n
Marc Diamond, del Centro M\u00e9dico del Sudoeste de la Universidad de Texas, estudia una prote\u00edna llamada tau que se encuentra en el cerebro y se vincula a la p\u00e9rdida cognitiva. Las prote\u00ednas amiloides beta pueden desencadenar la aparici\u00f3n del alzh\u00e9imer, pero tanto \u00e9l como muchos neur\u00f3logos m\u00e1s creen que la acumulaci\u00f3n de la tau podr\u00eda causar la demencia, \u00abpor lo que creo que los estudios centrados en la amiloide beta no han logrado mostrar un buen beneficio para los pacientes\u00bb, afirma.<\/p>\n
Diamond est\u00e1 desarrollando terapias centradas en la tau. En el futuro, cuando les toque el turno a sus f\u00e1rmacos, Diamond espera que la FDA cumpla con sus normas de aprobaci\u00f3n estrictas.<\/p>\n
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Este art\u00edculo se public\u00f3 originalmente en ingl\u00e9s en nationalgeographic.com.<\/p>\n
https:\/\/www.nationalgeographic.es\/ciencia\/2021\/06\/asi-funciona-el-nuevo-medicamento-contra-el-alzheimer-por-el-que-la-fda-estadounidense-ha-sido-criticada<\/p>\n
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PRIYANKA RUNWAL<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Desde el lunes, la bandeja de entrada de Matthew Schrag se ha visto inundada de correos electrónicos de pacientes y de sus seres queridos, que se preguntan si deben<\/p>\n