{"id":26252,"date":"2023-04-27T16:33:40","date_gmt":"2023-04-27T16:33:40","guid":{"rendered":"https:\/\/afabaix.org\/?p=26252"},"modified":"2023-04-27T16:38:25","modified_gmt":"2023-04-27T16:38:25","slug":"nuevo-tratamiento-genetico-del-alzheimer","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/afabaix.org\/es\/nuevo-tratamiento-genetico-del-alzheimer\/","title":{"rendered":"Nuevo tratamiento gen\u00e9tico del Alzheimer"},"content":{"rendered":"<h2 class=\"mb-24\"><span style=\"font-size: 16px;\">Prometedores resultados del primer f\u00e1rmaco &#8216;silenciador de genes&#8217; contra el Alzheimer<\/span><\/h2>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>Un primer ensayo mundial, realizado por investigadores del\u00a0<strong>University College Londres (UCL) y del University College London Hospital (UCLH),<\/strong>\u00a0en Reino Unido, est\u00e1 investigando una nueva terapia gen\u00e9tica para la enfermedad de Alzheimer que puede reducir de manera segura y exitosa los niveles de la prote\u00edna tau da\u00f1ina que se sabe que causa la enfermedad.<\/p>\n<p>El estudio, dirigido por la consultora neur\u00f3loga doctor Catherine Mummery, del Instituto de Neurolog\u00eda Queen Square de UCL y Hospital Nacional de Neurolog\u00eda y Neurocirug\u00eda, representa la primera vez que se adopta un\u00a0<strong>enfoque de \u00absilenciamiento de genes\u00bb<\/strong>\u00a0en la demencia y la enfermedad de Alzheimer.<\/p>\n<p>El enfoque utiliza un\u00a0<strong>f\u00e1rmaco llamado BIIB080 (\/IONIS- MAPTRx), que es un oligonucleaotido antisentido<\/strong>\u00a0(utilizado para detener la producci\u00f3n de una prote\u00edna por parte del ARN), para \u00absilenciar\u00bb el gen que codifica la prote\u00edna tau, conocida como prote\u00edna tau asociada a microt\u00fabulos (gen MAPT). Esto evita que el gen se traduzca en la prote\u00edna de forma dosificable y reversible. Tambi\u00e9n disminuye la producci\u00f3n de esa prote\u00edna y altera el curso de la enfermedad.<\/p>\n<p>Se necesitar\u00e1n m\u00e1s ensayos en grupos m\u00e1s grandes de pacientes para determinar si esto conduce a un beneficio cl\u00ednico, pero los resultados de la fase 1 publicados en\u00a0\u2018Nature Medicine\u2019, con resultados de 46 pacientes, son la primera indicaci\u00f3n de que este m\u00e9todo tiene un efecto biol\u00f3gico.<\/p>\n<h2><strong>No hay tratamientos dirigidos a tau<\/strong><\/h2>\n<p>Actualmente no hay tratamientos dirigidos a tau.\u00a0<strong>Los medicamentos aducanumab y lecanemab, recientemente aprobados para su uso en algunas situaciones por la Agencia Norteamericana del Medicamento\u00a0<\/strong>(FDA, por sus siglas en ingl\u00e9s), se dirigen a un mecanismo de enfermedad separado en la enfermedad de Alzheimer, la acumulaci\u00f3n de placas amiloides.<\/p>\n<p>El ensayo de fase 1 analiz\u00f3 la seguridad de BIIB080, lo que hace en el cuerpo y qu\u00e9 tan bien se dirige al gen MAPT. Involucr\u00f3 al Centro de Investigaci\u00f3n de Demencia de UCL, fue apoyado por el Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica NIHR UCLH, fue apoyado por el Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica NIHR UCLH y tuvo lugar en el Centro de Neurolog\u00eda Experimental Leonard Wolfson en NHNN.<\/p>\n<p>Se estudio sobre 46 pacientes, con una edad promedio de 66 a\u00f1os, que se inscribieron en el ensayo, que se llev\u00f3 a cabo entre 2017 y 2020. El ensayo analiz\u00f3 tres dosis del medicamento, administradas por inyecci\u00f3n intratecal (una inyecci\u00f3n en el sistema nervioso a trav\u00e9s del canal espinal), en comparaci\u00f3n con el placebo.<\/p>\n<p>Los resultados muestran que\u00a0<strong>el f\u00e1rmaco fue bien tolerado<\/strong>, ya que todos los pacientes completaron el per\u00edodo de tratamiento y m\u00e1s del 90 por ciento completaron el per\u00edodo posterior al tratamiento.<\/p>\n<p>Los pacientes en los grupos de tratamiento y placebo experimentaron efectos secundarios leves o moderados, siendo el m\u00e1s com\u00fan dolor de cabeza despu\u00e9s de la inyecci\u00f3n del f\u00e1rmaco. Sin embargo, no se observaron eventos adversos graves en los pacientes que recibieron el f\u00e1rmaco.<\/p>\n<p>El equipo de investigaci\u00f3n tambi\u00e9n analiz\u00f3 dos formas de la prote\u00edna tau en el sistema nervioso central (SNC), un indicador confiable de enfermedad, durante la duraci\u00f3n del estudio. Encontraron una reducci\u00f3n superior al 50% en los niveles de tau total y concentraci\u00f3n de tau fosforada en el SNC despu\u00e9s de 24 semanas en los dos grupos de tratamiento que recibieron la dosis m\u00e1s alta del f\u00e1rmaco.<\/p>\n<p>\u00abNecesitaremos m\u00e1s investigaci\u00f3n para comprender hasta qu\u00e9 punto el f\u00e1rmaco puede retrasar la progresi\u00f3n de los s\u00edntomas f\u00edsicos de la enfermedad y evaluar el f\u00e1rmaco en grupos de personas mayores y m\u00e1s grandes y en poblaciones m\u00e1s diversas. Pero los resultados son un importante paso adelante en la demostraci\u00f3n de que podemos atacar con \u00e9xito a tau con un f\u00e1rmaco silenciador de genes para retrasar, o posiblemente incluso revertir, la enfermedad de Alzheimer y otras enfermedades causadas por la acumulaci\u00f3n de tau en el futuro\u00bb, concluye Mummery.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/elmedicointeractivo.com\/nuevo-tratamiento-genetico-del-alzheimer\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Nuevo tratamiento gen\u00e9tico del Alzheimer &#8211; El m\u00e9dico interactivo (elmedicointeractivo.com)<\/a><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Prometedores resultados del primer f&aacute;rmaco &lsquo;silenciador de genes&rsquo; contra el Alzheimer &nbsp; Un primer ensayo mundial, realizado por investigadores del&nbsp;University College Londres (UCL) y del University College London Hospital (UCLH),&nbsp;en<\/p>\n<div><a href=\"https:\/\/afabaix.org\/es\/nuevo-tratamiento-genetico-del-alzheimer\/\" class=\"exp-read-more exp-read-more-underlined\">Read More<\/a><\/div>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":26253,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[44],"tags":[],"class_list":["post-26252","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-noticies-es"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/afabaix.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26252","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/afabaix.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/afabaix.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/afabaix.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/afabaix.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=26252"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/afabaix.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26252\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":26256,"href":"https:\/\/afabaix.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26252\/revisions\/26256"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/afabaix.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/26253"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/afabaix.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=26252"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/afabaix.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=26252"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/afabaix.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=26252"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}