Un comité de once expertos independientes convocado por la Agencia de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA) se pronunció el viernes en contra de la aprobación del fármaco aducanumab para el tratamiento del alzheimer.
La expectativa de que la FDA diera luz verde al aducanumab había creado grandes expectativas entre especialistas en el tratamiento del alzheimer. Se esperaba que el fármaco –un anticuerpo que actúa contra la proteína beta-amiloide que se acumula en el cerebro de los pacientes–se convirtiera en el primer tratamiento capaz de frenar la progresión de la enfermedad.
Sin embargo, los expertos consultados por la FDA consideran que los datos aportados por la compañía Biogen son insuficientes para demostrar la eficacia del aducanumab. Aunque su veredicto no es vinculante, la FDA suele seguir las recomendaciones de los comités de expertos a los que consulta, por lo que es improbable que la FDA apruebe el fármaco en marzo del 2021 como se esperaba. Los expertos revisaron datos correspondientes a ensayos clínicos de la fase III del aducanumab que aún no se han hecho públicos. Los datos conocidos hasta ahora sugerían que el aducanumab podría ser útil en personas diagnosticadas de alzheimer con deterioro cognitivo leve.
Neurólogos que han participado en los ensayos clínicos del aducanumab esperaban que se convirtiera en el primer avance farmacológico de relevancia en 17 años para esta enfermedad. De haberse demostrado su eficacia, hubiera supuesto un cambio de paradigma: pasar de medicamentos que tratan los síntomas y tienen un efecto transitorio, a fármacos que atacan las causas y que, por tanto, modifican el curso del Alzheimer. No se esperaba que el aducanumab curara esta patología neurodegenerativa, pero sí que lograra retrasar su avance.
“Es importante señalar que el hecho de que el comité afirme que no hay datos suficientes de su eficacia no implica que el fármaco no funcione”, declaró ayer Alberto Lleó, director de la Unidad de Memoria del hospital de Sant Pau. Lleó recuerda que “hay datos que muestran que el fármaco es biológicamente activo y que reduce la amiloide cerebral”. Por ello, espera que “se puedan generar datos de su eficacia en futuros estudios”.
Incluso si el aducanumab nunca llega a ser aprobado, el neurólogo de Sant Pau destaca que se están desarrollando otros fármacos que actúan contra la proteína beta-amiloide y que “han mostrado resultados muy prometedores en estudios de fase II. Vamos en la buena dirección”, añade.
Se desconoce por qué en algunas personas comienza a acumularse la proteína beta-amiloide en el cerebro. La proteína acaba formando placas que impiden la comunicación entre neuronas y que, al final, acaban provocándoles la muerte. Junto a los depósitos de otra proteína llamada tau, esto se traduce en las características pérdidas cognitivas de los pacientes con alzheimer.
En dos ensayos clínicos realizados en 2019, en los que participaron 1.650 personas, y cuyos resultados están en revisión para publicarse en una revista científica, se vio que cuando se administraba la dosis más elevada de aducanumab a personas en fases muy tempranas de la enfermedad que habían sido diagnosticas mediante una técnica de neuroimagen, “se ralentizaba entre un 20% y un 30% la progresión de la enfermedad”, ha informado Javier Olazarán, director de la unidad de investigación y tratamiento de los trastornos de la memoria del Centro Integral de Neurociencias HM CINAC en Móstoles (Madrid).
Pero un tercio de los pacientes que recibieron la dosis más alta de esta molécula desarrollaron edema cerebral, aunque la mayoría eran asintomáticos. “El edema, diagnosticado con las pruebas de neuroimagen rutinarias que les hacíamos, estaba provocado por el propio anticuerpo, que genera inflamación cuando elimina amiloide. Eso obligaba a suspender una dosis y, una vez bajaba la inflamación, se reintroducía el fármaco”, explica Lleó.
Hasta ahora, los estudios que habían probado anticuerpos monoclonales como el aducanumab en personas con alzheimer habían fracasado. Los neurólogos que han participado en el desarrollo de este tipo de fármacos lo atribuyen a que se daban a personas con enfermedad avanzada, cuando los daños irreversibles en el cerebro ya eran extensos; a que se usaban dosis demasiado bajas para ser eficaces; y a que se habían incluido en los ensayos clínicos a pacientes que no habían sido diagnosticados en base a biomarcadores de amiloide.
CRISTINA SÁEZ
https://www.lavanguardia.com/vida/20201108/49309703264/expertos-rechazan-farmaco-alzheimer-falta-pruebas.html
