Un comitè d’onze experts independents convocat per l’Agència d’Aliments i Fàrmacs dels EUA (FDA) es va pronunciar el divendres en contra de l’aprovació de l’fàrmac aducanumab per al tractament de l’alzheimer.
L’expectativa que la FDA donés llum verda a l’aducanumab havia creat grans expectatives entre especialistes en el tractament de l’Alzheimer. S’esperava que el fàrmac -un anticòs que actua contra la proteïna beta-amiloide que s’acumula al cervell dels pacients-es convertís en el primer tractament capaç de frenar la progressió de la malaltia.
No obstant això, els experts consultats per la FDA consideren que les dades aportades per la companyia Biogen són insuficients per demostrar l’eficàcia de l’aducanumab. Encara que el seu veredicte no és vinculant, la FDA sol seguir les recomanacions dels comitès d’experts als que consulta, per la qual cosa és improbable que la FDA aprovi el fàrmac al març de l’2021 com s’esperava. Els experts van revisar dades corresponents a assaigs clínics de la fase III de l’aducanumab que encara no s’han fet públics. Les dades conegudes fins ara suggerien que el aducanumab podria ser útil en persones diagnosticades d’Alzheimer amb deteriorament cognitiu lleu.
Neuròlegs que han participat en els assajos clínics de l’aducanumab esperaven que es convertís en el primer avanç farmacològic de rellevància en 17 anys per a aquesta malaltia. D’haver-se demostrat la seva eficàcia, hagués suposat un canvi de paradigma: passar de medicaments que tracten els símptomes i tenen un efecte transitori, a fàrmacs que ataquen les causes i que, per tant, modifiquen el curs de l’Alzheimer. No s’esperava que el aducanumab guarís aquesta patologia neurodegenerativa, però sí que aconseguís retardar el seu avanç.
“És important assenyalar que el fet que el comitè afirmi que no hi ha dades suficients de la seva eficàcia no implica que el fàrmac no funcioni”, va declarar ahir Alberto Lleó, director de la Unitat de Memòria de l’hospital de Sant Pau. Lleó recorda que “hi ha dades que mostren que el fàrmac és biològicament actiu i que redueix la amiloide cerebral”. Per això, espera que “es puguin generar dades de la seva eficàcia en futurs estudis”.
Fins i tot si el aducanumab mai arriba a ser aprovat, el neuròleg de Sant Pau destaca que s’estan desenvolupant altres fàrmacs que actuen contra la proteïna beta-amiloide i que “han mostrat resultats molt prometedors en estudis de fase II. Anem en la bona direcció “, afegeix.
Es desconeix per què en algunes persones comença a acumular la proteïna beta-amiloide en el cervell. La proteïna acaba formant plaques que impedeixen la comunicació entre neurones i que, a la fi, acaben provocant-los la mort. Al costat dels dipòsits d’una altra proteïna anomenada tau, això es tradueix en les característiques pèrdues cognitives dels pacients amb Alzheimer.
En dos assaigs clínics realitzats en 2019, en què van participar 1.650 persones, i els resultats estan en revisió per publicar en una revista científica, es va veure que quan s’administrava la dosi més elevada de aducanumab a persones en fases molt primerenques de la malaltia que havien estat diagnòstiques mitjançant una tècnica de neuroimatge, “s’alentia entre un 20% i un 30% la progressió de la malaltia”, ha informat Javier Olazarán, director de la unitat d’investigació i tractament dels trastorns de la memòria de el Centre Integral de Neurociències HM CINAC a Móstoles (Madrid).
Però un terç dels pacients que van rebre la dosi més alta d’aquesta molècula van desenvolupar edema cerebral, encara que la majoria eren asimptomàtics. “L’edema, diagnosticat amb les proves de neuroimatge rutinàries que els fèiem, estava provocat pel propi anticòs, que genera inflamació quan elimina amiloide. Això obligava a suspendre una dosi i, un cop baixava la inflamació, es reintroduïa el fàrmac “, explica Lleó.
Fins ara, els estudis que havien provat anticossos monoclonals com el aducanumab en persones amb Alzheimer havien fracassat. Els neuròlegs que han participat en el desenvolupament d’aquest tipus de fàrmacs ho atribueixen al fet que es donaven a persones amb malaltia avançada, quan els danys irreversibles en el cervell ja eren extensos; a què es feien servir dosis massa baixes per ser eficaços; i al fet que s’havien inclòs en els assajos clínics a pacients que no havien estat diagnosticats basant-biomarcadors d’amiloide.
CRISTINA SÁEZ
https://www.lavanguardia.com/vida/20201108/49309703264/expertos-rechazan-farmaco-alzheimer-falta-pruebas.html
