Todo comienza en un ratón, al menos en la ciencia. Y aunque a muchos de nuestros lectores les frustran las noticias de fármacos para el alzhéimer que han sido exitosos animales, pero que aún están lejos de poder probarse en humanos, nosotros le seguimos la pista a todos.
El compuesto del que venimos a hablar hoy se ha probado en ratones y macacos y parece ser una buena opción. Un mérito tiene: busca parar la enfermedad desde un mecanismo diferente al que tradicionalmente se ha intentado.
La sustancia se denomina oligonucleótido antisentido y, al menos en los modelos animales, pudo detener la acumulación de una proteína tóxica que se acumula en el interior de las neuronas de las personas con enfermedad de Alzheimer.
Los autores del estudio, que pertenecen a la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis (EE.UU.), recomiendan en el artículo que recién publicaron en la revista Science Translational Medicine que el compuesto pase a ser probado en seres humanos.
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UN ANTITAU QUE INTERVIENE DIRECTAMENTE CON MECANISMOS GENÉTICOS.
Imaginen al cerebro como una serie de túneles interconectados entre sí. Un día, en esos túneles comienza a desprenderse de las paredes pedazos del material con el que están hechos, interfiriendo con el tráfico y eventualmente dejando el túnel inutilizable.
Bien, la proteína tau vendría a ser parte del material con el que están hechos los túneles (las neuronas) y en un momento determinado se desprende y se acumula en forma de unos ovillos que impiden el tráfico al interior de las neuronas (los túneles), finalmente las neuronas afectadas por los ovillos de tau mueren y aparecen los síntomas alzheimer.
En los enfermos, mientras más ovillos se detectan en el cerebro, más deterioro mental y funcional tienen. Esto mismo no sucede con otra proteína famosa en el alzhéimer, la beta amiloide. Muchos adultos sanos tienen su cerebro bastante atestado de beta amiloide no soluble sin que por eso desarrollen demencia.
Lo que viene a hacer el oligonucleótido antisentido, la sustancia que están investigando los científicos estadounidenses, es impedir la producción de proteína tau desde su mismo origen, evitando su codificación genética.
¿QUÉ RESULTADOS SE HAN ALCANZADO?
Los investigadores trataron a un grupo de ratones en los que, mediante modificación genética, se producía un exceso de tau y la formación de los famosos ovillos neurofibrilares. A un grupo de ellos se les trató con oligonucleótido antisentido, mientras en el otro grupo no se intervino para poder comparar y sacar conclusiones.
Después del tratamiento se encontró que, en los ratones que recibieron el fármaco, la producción de tau fue menor, algo que ya se esperaba. Lo más significativo fue que en ese grupo se redujo el número de ovillos de tau y, más esperanzador aún; una región cerebral clave en el alzhéimer, el hipocampo, no siguió perdiendo volumen lo que sí ocurrió en los ratones no tratados.
Al aplicar el tratamiento en macacos, los resultados también fueron positivos. Los investigadores concluyen diciendo que los datos apoyan investigar en humanos el efecto del oligonucleótido antisentido. Antes, eso sí, hay que asegurarse mediante más estudios que es seguro.
Los oligonucleótidos antisentidos ya se investigan en ensayos clínicos de otras enfermedades, como la esclerosis lateral amiotrófica o la enfermedad de Huntington. Incluso, ya hay aprobados algunos para el tratamiento de la llamada distrofia muscular de Duchenne. Lo que sucede es que, dependiendo de la proteína que hay que impedir que se produzca, así será el oligonucleótido antisentido, de ahí que los que ya están en el mercado no se pueden aplicar en las personas con alzhéimer.
Fuente: www.2ti.es
