Després que el juliol de l’any passat el seu ús no fos recomanat, la Comissió Europea aprova finalment aquesta teràpia després de ser revaluada.
Tard i amb molts dubtes pel camí, però finalment lecanemab , un dels representants de la nova generació de fàrmacs per alentir la malaltia d’Alzheimer, serà una realitat a Europa. La Comissió Europea ja ha donat el vistiplau al seu ús en pacients. «L’autorització es basa en l’avaluació científica positiva de l’Agència Europea de Medicaments (EMA), que va concloure que els beneficis d’aquest medicament superen els riscos en una població específica de pacients amb aquesta malaltia, sempre que s’hi apliquin mesures de minimització de riscos. Per tant, la decisió d’autorització d’avui també estableix condicions estrictes per a l’ús de Leqembi —nom comercial de lecanemab, la propietat del qual pertany de manera conjunta a la farmacèutica nord-americana Biogen ia la japonesa Eisai—, així com requisits clars de mitigació de riscos», assenyala la Comissió.
Lecanemab és un medicament dels anomenats anticossos monoclonals destinat a eliminar les plaques de proteïna beta-amiloide , que expliquen, en part, la malaltia —la proteïna tau és l’altra gran involucrada en aquesta patologia—. Aquesta proteïna s’acumula en excés als espais entre les neurones, obstruint el desenvolupament normal de l’activitat nerviosa i generant danys crònics que deriven a la mort neuronal. Això provoca atròfia cortical, que es tradueix, a grans trets, en un minvament de la mida del cervell que acaba provocant la simptomatologia típica d’aquest tipus de demència. Aquest nou fàrmac va orientat a reduir o eliminar aquestes plaques de proteïna beta-amiloide.
Què és Lecanemab?
Com hem dit, es tracta d’un fàrmac de la família dels anticossos monoclonals . O el que és el mateix, proteïnes dissenyades sintèticament a laboratoris per actuar sobre el nostre sistema immune apuntant a dianes molt concretes. Cada cop són més els medicaments d’aquest tipus que s’estan desenvolupant amb múltiples aplicacions. En el cas de lecanemab, per a la malaltia dAlzheimer; però també s’està utilitzant en altres patologies com la migranya amb resultats excel·lents.
Segons Christopher A. Viehbache, president i director executiu de Biogen: «Lecanemab és el primer tractament que ha demostrat que la reducció de les plaques de beta amiloide al cervell s’associa amb l’alentiment del deteriorament cognitiu en pacients en l’etapa inicial de la malaltia. Aquest és un avenç històric en un camp on la innovació ha estat escassa o nul·la els últims 20 anys».
Quins pacients es poden beneficiar de Lecanemab?
Malauradament, l’ús d’aquest nou fàrmac no està indicat a tots els pacients d’Alzheimer. No totes les fases de la malaltia, que segons les últimes dades de defuncions de l’INE va causar l’any 2023 a Espanya més de 13.000 morts —600 a Galícia—, són susceptibles de beneficiar-se dels efectes. El seu ús només es pot aprovar en aquells pacients que es trobin en les primeres etapes . I no és lúnica condició. L’afectat també haurà de presentar plaques de beta-amiloide en les seves proves de neuroimatge i, segons s’ha indicat des de Brussel·les, tenir «només una còpia —o cap— del gen ApoE4 , una variant genètica que augmenta el risc de desenvolupar la malaltia».
Què és el gen ApoE4 i com se sap qui el té o no?
Aquí entrem en el terreny de la genètica i serà necessari un estudi genètic del pacient per conèixer si hi ha presència d’aquest gen. i pot provocar que la malaltia aparegui abans. Només aquells que no presentin aquest gen o només en presentin una còpia, podran ser susceptibles de tractar-se amb lecanemab a Europa.
És l’únic medicament d’aquest tipus?
S’estan investigant més de cent noves molècules i en altres països del món, com els Estats Units, el Regne Unit, el Japó o la Xina, ja han aprovat fàrmacs dirigits contra la proteïna amiloide que s’acumula al cervell dels pacients, aconseguint alentir l’avenç de la patologia en fases inicials.
L’Administració nord-americana d’Aliments i Medicaments (FDA, per les sigles en anglès) va aprovar el juliol de l’any 2024 l’ús de donanemab —un altre fàrmac de la família dels anticossos monoclonals— per al tractament de l’Alzheimer en adults que es troben en fases primerenques simptomàtiques de la malaltia. En assaigs clínics, aquesta medicació va demostrar una capacitat d’alentir el progrés d’aquest deteriorament cognitiu i funcional fins a un 33% i va reduir el risc de progressió clínica a fases més avançades de la malaltia fins a un 39%. No obstant, no va aconseguir passar el garbell inicial de les autoritats europees. Cosa que també va passar a lecanemab, a la qual inicialment se li havia dit «no» per al seu ús dins de la UE. Va ser el Comitè de Medicaments d’Ús Humà (CHMP, per les sigles en anglès) de l’Agència Europea de Medicaments (EMA, per les sigles en anglès) el que recomanés el novembre passat la seva comercialització després de mesos de revisions i reticències.
Per què l’EMA no ho va autoritzar inicialment i ara rectifica?
Centrant-nos en l’àmbit europeu, el comitè assessor de l’Agència Europea del Medicament va recomanar el juliol de l’any passat no concedir l’autorització comercial a Leqembi (lecanemab) per al tractament de la malaltia d’Alzheimer, però al cap de quatre mesos, al novembre, va canviar d’opinió: després de revisar noves dades, els beneficis superaven els riscos. «Als assajos clínics que s’han fet, les neurones que han mort no es recuperen, però sí que s’aconsegueix eliminar la placa amiloide. Els pacients que reben aquest fàrmac empitjoren un 30% menys que els que no ho fan», explica Raquel Sánchez del Valle , coordinadora del Grup d?Estudi de Conducta i Demències de la Societat Espanyola de Neurologia (SEN). Confirma que no és barat i que tampoc no està exempt d’ efectes secundaris . «Quan elimines aquesta placa en alguns subjectes, pot provocar irritació, inflamació cerebral i fins i tot algun trencament d’un got sanguini o hemorràgies ». Tot i així, es mostra satisfeta que la Unió Europea hagi canviat d’opinió perquè «si no, ens quedàvem aïllats; altres organitzacions de països del nostre entorn ja ho havien aprovat».
És un fàrmac cridat a revolucionar el tractament de la malaltia?
Segons el que s’ha observat en els assaigs clínics amb pacients, les taxes de deteriorament i de progrés a fases crítiques es van reduir entre un 30 i un 40%. Es tracta sens dubte de resultats molt prometedors en un escenari on moltes de les teràpies estaven orientades únicament a pal·liar la simptomatologia. A més, fora del que és estrictament científic, l’anunci l’any 2022 per part de Biogen i Eisai dels resultats dels seus estudis en pacients va disparar la cotització de les dues empreses a la borsa, arribant a revaloritzar-se en 12.000 milions de dòlars en un dia —una pujada del 40 %—. D’aquesta manera, almenys des del punt de vista dels inversors, que també es van anticipar a altres grans fàrmacs com Ozempic , es tracta d’un escenari tremendament prometedor davant d’una patologia que afecta 50 milions de persones al món.
Arribarà a Espanya? Quan?
És previsible que, més aviat que tard , lecanemab acabi arribant al catàleg de teràpies per a l’Alzheimer disponible a Espanya després que l’EMA hagi vist amb bons ulls el seu aterratge en territori comunitari. Tot i això, l’EMA és una agència d’agències, per la qual cosa la pilota està ara a cada homòloga estatal, que hauran d’assegurar que el fàrmac compleix els requisits científics tècnics. Una vegada compti amb el vistiplau, anirà passant etapes fins que el Govern, a través de la Comissió Interministerial de Preus de Medicaments, acabi per concretar el com, el quan i el quant.
Explica aquest procés millor que ningú Maria Jesús Lamas , directora de l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris : «Les agències posen els requisits científics i clínics per assegurar que el medicament té un benefici, que és segur dins uns marges i que s’ha fabricat amb qualitat. Però s’incorporen a les carteres públiques de salut a través de la comissió interministerial de preus de medicaments. Aquí es decideix si un medicament ha de ser finançat amb fons públics o no . En aquesta comissió, i això no se sol saber, també hi ha el Ministeri d’Hisenda, el Ministeri d’Indústria i el Ministeri d’Economia. Hi són representades les veus dels pagadors, que són les comunitats autònomes, que gestionen el pressupost de sanitat; els ministeris implicats en el control de despesa pública, com ara Hisenda; a l’estímul de la indústria, com a Indústria; ia coordinar tota la prestació farmacèutica a Espanya, que és el ministeri de Sanitat a través de la Direcció General de Farmàcia».
