Un equip de científics va descobrir que la inhibició del KCTD20 permetria reduir l’acumulació de proteïnes perjudicials al cervell. Com van aconseguir identificar-lo.
Segons l’ Organització Mundial de la Salut (OMS) , més de 55 milions de persones viuen amb demència i cada any es diagnostiquen gairebé deu milions de nous casos. L’ Alzheimer , la forma més comuna d’aquesta condició i pot representar fins a un 70% dels casos , amb la qual cosa és una de les principals causes de discapacitat i dependència a la població d’edat avançada. En aquest context, un descobriment científic recent podria marcar un abans i un després en el tractament d’aquesta malaltia .
El paper del glutamat i la proteïna tau a la neurodegeneració
El glutamat , un neurotransmissor fonamental per a funcions com la memòria i l’estat d’ànim, també pot tenir efectes perjudicials quan es troba en excés. Segons l’estudi de la USC, aquest compost fomenta l’acumulació de la proteïna tau al cervell, un procés que està directament relacionat amb la neurodegeneració i la mort de cèl·lules nervioses.
“S’han desenvolupat molts medicaments potencials per mitigar els efectes neurodegeneratius de la toxicitat del glutamat, però han tingut resultats mixts als assaigs clínics”, va explicar Ichida en un comunicat de premsa. Un dels principals desafiaments és que reduir directament l’activitat d’aquest neurotransmissor pot generar efectes adversos, com ara dèficits motors, problemes de memòria o fins i tot alteracions en la consciència.
Davant d’aquesta problemàtica, l’equip de la USC va decidir adoptar un enfocament diferent mitjançant l’ús d’eines avançades com l’edició genètica CRISPR. D’aquesta manera, van identificar que el gen KCTD20 té un paper crucial en la resposta del cervell al glutamat. En suprimir aquest gen, van aconseguir reduir significativament l’acumulació de tau i protegir les neurones dels efectes tòxics d’aquest neurotransmissor.
Aquest descobriment també va revelar un mecanisme cel·lular clau: l’activació dels lisosomes, els compartiments dins de les cèl·lules que s’encarreguen d’eliminar deixalles i substàncies perjudicials. En aquest cas, aquests van ser capaços d’embolicar i expulsar les proteïnes tau tòxiques, cosa que suggereix una nova estratègia terapèutica per combatre l’Alzheimer i altres malalties relacionades.
Una nova direcció per al tractament de l’Alzheimer
La troballa del gen KCTD20 com a objectiu terapèutic representa un avenç significatiu en la recerca de tractaments més efectius per a l’ Alzheimer . Segons Jesse Lai , un dels autors principals de l’estudi, “el nostre treball apunta a millorar l’eliminació de la proteïna tau com una estratègia terapèutica important, en comptes d’intentar limitar l’activitat del glutamat”.
Els experiments realitzats en ratolins i organoides cerebrals van demostrar que la supressió de KCTD20 no només va reduir l’acumulació de tau, sinó que també va protegir les neurones de la mort cel·lular. Aquest enfocament podria ser especialment beneficiós per a pacients amb malalties neurodegeneratives relacionades amb tau, que no només inclouen l’Alzheimer, sinó també altres formes de demència.
Joshua Berlind , un altre dels autors principals, va destacar el potencial d’aquest descobriment: “Aquesta és una nova direcció prometedora per al desenvolupament de tractaments específics per a pacients amb malalties neurodegeneratives relacionades amb tau”. A més, l’estudi subratlla la importància dels lisosomes com a aliats en la lluita contra aquestes patologies, en facilitar l’eliminació de proteïnes tòxiques del cervell.
Segons van destacar els científics, aquests resultats podrien servir com a base per al desenvolupament de nous medicaments . Tot i que encara es troben en una etapa experimental, les troballes ofereixen una esperança tangible, no només pel potencial terapèutic, sinó també per la capacitat per canviar l’enfocament de la investigació en neurodegeneració. En lloc de centrar-se exclusivament en els efectes del glutamat, els científics han demostrat que és possible intervenir en els mecanismes cel·lulars que regulen l’acumulació de tau.
Romina Cansler
https://www.infobae.com/salud/2025/03/07/alzheimer-descubren-un-gen-que-podria-frenar-su-avance-y-mejorar-los-tratamientos/
