Les dades publicades el 17 de juliol per Eli Lilly de l’assaig clòinic TRAILBLAZER-ALZ 2 sobre donanemab en la malaltia d’Alzheimer simptomàtica primerenca demostren un avenç important en la investigació i el tractament de la malaltia d’Alzheimer.
Les dades completes de la Fase 3 es van informar a l’Alzheimer’s Association International Conference (AAIC) 2023, a Amsterdam, Països Baixos, i en línia. Les dades es van publicar simultàniament al Journal of the American Medical Association.®®
Els resultats van mostrar que el deteriorament cognitiu i funcional en persones amb malaltia d’Alzheimer simptomàtica primerenca (ja sigui deteriorament cognitiu lleu o demència lleu), cosa que confirma la publicació de dades principals de maig de 2023 de la companyia. A l’AAIC aprenem:
- L’efecte beneficiós del tractament va continuar augmentant en relació amb el placebo durant el transcurs de l’assaig, observant-se les majors diferències enfront del placebo als 18 mesos.
- Els participants de l’estudi en l’etapa més primerenca de la malaltia van tenir un major benefici, amb un 60 % de disminució del deteriorament en comparació amb el placebo. També es van observar beneficis significatius en pacients més avançats.
- Gairebé la meitat (47 %) dels participants de l’estudi en l’etapa més primerenca de la malaltia que van rebre donanemab no van tenir progressió clínica a l’any.
“Amb aquesta imatge més completa, hi ha evidència científica addicional i convincent que l’eliminació completa de beta amiloide del cervell està associada amb un alentiment significatiu de la progressió de la malaltia en persones que viuen amb Alzheimer primerenc”, va dir Maria C. Carrillo, Ph.D., directora científica d’Alzheimer’s Association.
“Els resultats il·lustren que iniciar el tractament al més aviat possible permet la possibilitat d’un major efecte beneficiós, però també que existeix la possibilitat d’alentir la progressió de la malaltia fins i tot quan el tractament s’inicia més tard en la progressió de la malaltia”, va dir Carrillo. “Aquests beneficis són reals i significatius, ja que brinden a les persones més temps per participar en la vida diària, romandre independents i prendre decisions futures sobre la cura de la salut”.
Els participants en TRAILBLAZER-ALZ 2 van ser avaluats durant 18 mesos mitjançant escales que mesuren tant la cognició com la funció. Una anàlisi preespecificada de participants amb tau baix a mitjà basat en l’estadi clínic va mostrar un major benefici de donanemab en aquells en estadis més primerencs de la malaltia.
Igual que amb altres tractaments antiamiloides, aquest tractament té efectes secundaris. Segons la companyia, el nivell i la gravetat de les anomalies en les imatges relacionades amb l’amiloide, també conegudes com a ARIA, van coincidir amb l’estudi de fase 2 TRAILBLAZER-ALZ. ÀRIA sol ser asimptomàtica, però pot ser greu. Aquest risc es pot manejar amb una observació i un seguiment curosos, i amb la retirada del tractament, si està justificat. El tractament sovint es pot reintroduir.
Els pacients que viuen amb una malaltia mortal i les seves famílies sempre han de parlar amb els seus metges per desenvolupar un pla de tractament que sigui adequat per a ells, inclosa l’avaluació dels beneficis i riscos de les teràpies aprovades.
La companyia va compartir públicament que va completar la seva presentació a l’Administració de Fàrmacs i Aliments dels EUA per a l’aprovació tradicional, i s’espera que es prengui una acció regulatòria per a finals d’any, i també que les presentacions a altres reguladors globals estan en marxa. Basat en els resultats positius dels assajos clínics, l’Alzheimer’s Association donarà suport fermament a l’aprovació tradicional de la FDA i, un cop aprovada, esperem que els CMS i altres assegurances privades cobreixin totalment i immediatament aquest tractament per a les persones que se’n beneficiaran.
L’Alzheimer’s Association segueix decebuda que s’estigui progressant tan poc en la millora de la representació de totes les comunitats afectades en els assajos clínics d’Alzheimer, inclòs aquest. Per exemple, la demència afecta de manera desproporcionada els afroamericans i els hispanoamericans; no obstant això, amb massa freqüència, estan greument subrepresentats en els estudis de tractament. És fonamental que els assajos clínics reflecteixin amb precisió la població a la qual busquen servir. Hem de fer tot el que puguem per arribar a les comunitats que estan subrepresentades perquè els descobriments que se’n facin beneficiïn a tothom.
Les proves d’assajos clínics de donanemab difereixen de les realitzades en els dos tractaments antiamiloides per a l’Alzheimer aprovats per la FDA on els participants de l’estudi abandonen el tractament una vegada que assoleixen un nivell predeterminat d’eliminació d’amiloide del cervell. Una vegada per sota de cert llindar, els pacients van ser retirats del tractament i agregats al grup de placebo. La meitat (52%) dels participants de l’estudi que van rebre el fàrmac van acabar el tractament en menys de 12 mesos; el 72% el va completar als 18 mesos. Això és notable per als pacients, les famílies, els prescriptors i els pagadors perquè és possible que els pacients no necessitin rebre aquest tractament de manera contínua per la resta de les seves vides.
Mentre reflexionem sobre la importància dels resultats positius anunciats avui, l’Alzheimer’s Association segueix compromesa amb l’avanç de totes les possibles vies de tractament i l’exploració de mètodes per combinar diversos enfocaments en teràpies combinades. Hi ha d’ haver accés a tots els tractaments aprovats, així com atenció i suport de qualitat per a totes les persones.
Sobre l’Alzheimer’s Association International Conference (AAIC®®)
L’Alzheimer’s Association International Conference (AAIC) és la reunió més gran del món d’investigadors de tot el món centrats en l’Alzheimer i altres demències. Com a part del programa de recerca de l’Alzheimer’s Association, l’AAIC serveix com a catalitzador per generar nous coneixements sobre la demència i fomentar una comunitat de recerca col·legiada vital.
Pàgina d’AAIC 2023: www.alz.org/aaic/
Sala de premsa d’AAIC 2023: www.alz.org/aaic/pressroom.asp
Hashtag d’AAIC 2023: #AAIC23
Alzheimer’s Association
L’Alzheimer’s Association lidera el camí per acabar amb l’Alzheimer i totes les altres demències, en accelerar la recerca global, impulsar la reducció de riscos i la detecció primerenca, i maximitzar l’atenció i el suport de qualitat. La nostra visió és un món sense Alzheimer i totes les altres demències. Visiteu alz.org
