L’Agència Europea del Medicament canvia d’opinió sobre el fàrmac, que redueix un 27% el deteriorament cognitiu provocat per la malaltia
El comitè d’experts de l’Agència Europea del Medicament (EMA, per les sigles en anglès) ha recomanat aquest dijous l’aprovació del lecanemab, el primer fàrmac que ha demostrat tenir algun efecte contra l’Alzheimer en dècades, però que és controvertit pels seus efectes secundaris i el seu preu alt.
L’agència havia tornat a reunir els seus experts després que els fabricants del fàrmac recorreguessin la decisió inicial de rebutjar-lo, publicada a l’estiu.
En la nova resolució, el Comitè d’Experts en Medicaments d’Ús Humà ha recomanat l’ús d’aquest fàrmac, però ha limitat els pacients que no tinguin cap còpia del gen APOE4 o només una. D’aquesta manera en queden exclosos els pacients amb dues còpies d’aquest gen (al voltant d’un 15% del total), ja que aquest perfil genètic està molt relacionat amb la inflamació i les hemorràgies que el fàrmac pot produir.
L’EMA sol seguir les recomanacions del seu comitè, per la qual cosa probablement se n’aprovi l’ús a tota la Unió Europea. Després d’aquest tràmit, cada país de la unió haurà de negociar un preu amb la farmacèutica i decidiran si el cobreix la sanitat pública. Als Estats Units, on el fàrmac ja està aprovat, el preu per pacient cada any és de 26.500 dòlars l’any, uns 24.000 euros.
El lecanemab, amb nom comercial Leqembi, ha demostrat endarrerir l’avenç de la malaltia un 27%, segons els resultats d’un assaig clínic amb 1.700 pacients a diversos països –incloent-hi Espanya– durant un any i mig. La gran pregunta és si aquest modest efectes es tradueix en millores reals per als pacients i els cuidadors. Durant l’assaig, el fàrmac va causar inflamació cerebral al 12% dels pacients que el van prendre, i dos van morir per hemorràgies cerebrals relacionades amb el medicament.
Les dues companyies que han desenvolupat Leqembi, la japonesa Eisai i la nord-americana Biogen, han presentat dades addicionals de seguiment de pacients durant tres anys que mostren que la millora cognitiva es manté si es continua el tractament, i que estaria just al llindar de la rellevància clínica. A més, diuen, no hi ha hagut cap altra mort. Però aquestes dades encara no han estat revisades per experts independents ni publicat en una revista científica.
Amb aquesta decisió, Europa se suma a la resta de països que han decidit aprovar el fàrmac, entre els quals els Estats Units, la Xina, el Japó, Israel, Corea del Sud o els Emirats Àrabs. El Regne Unit també n’ha aprovat l’ús, però el sistema de salut públic no el finançarà, ja que considera que els seus efectes són massa modestos per al seu cost, d’uns 24.000 euros a l’any per pacient.
Leqembi estarà disponible mitjançant un programa d’accés controlat per garantir que el medicament s’usa únicament a la població de pacients recomanada. Els pacients s’han de fer ressonàncies magnètiques per veure si hi ha inflamació abans i durant el tractament. L’EMA també exigeix a les empreses fabricants que proporcioni una guia i una llista de verificació per als professionals de la salut, una targeta d’alerta per als pacients i els programes de capacitació per a metges i sanitaris sobre el tipus d’inflamació cerebral que pot produir el fàrmac . A més, les farmacèutiques estaran obligades a fer estudis de seguiment per minimitzar riscos. L’empresa establirà un estudi de registre a nivell de la UE amb pacients tractats amb Leqembi per estimar la incidència d’efectes secundaris i determinar-ne la gravetat. Aquest estudi de registre també es podrà utilitzar per recopilar informació sobre la progressió dels pacients a les etapes següents de la malaltia d’Alzheimer i les possibles conseqüències a llarg termini.
L’Alzheimer és la principal causa de demència, i afecta uns 50 milions de persones al món. L’envelliment de la població amenaça que aquestes xifres es multipliquin abans de mitjans de segle.
Tot i les expectatives generades, el lecanemab només beneficiaria un 2,5% de les 800.000 persones (uns 20.000) que viuen amb Alzheimer al nostre país, segons estimacions per a aquest diari de Raquel Sánchez del Valle, coordinadora de la Societat Espanyola de Neurologia. Pot semblar molt poc, però cal tenir en compte “l’efecte acumulatiu en el temps”, de manera que aquest percentatge anirà creixent en els propers anys.
Aquest medicament és un anticòs monoclonal que elimina del cervell les plaques de proteïna amiloide, una de les teòriques culpables de la malaltia. Per ser efectiu, cal administrar-ho a pacients en estats molt inicials, quan encara tenen independència per viure per si mateixos, però comencen a patir faltes lleus de memòria, com oblidar cites o repetir frases diverses vegades.
A més del preu, el fàrmac presenta reptes enormes per als sistemes de salut, ja que requereix proves diagnòstiques hospitalàries per mesurar la quantitat d’amiloide, injeccions intravenoses cada 15 dies, també administrades en un centre hospitalari, i diversos escàners cerebrals per assegurar que no n’hi ha inflamació cerebral que pugui causar problemes de salut greus. El cost total per pacient i any podria ser de 40.000 euros, explica Linus Jönsson, metge i expert en economia de la salut de l’Institut Karolinska de Suècia. A més, en tractar-se d’una malaltia crònica, el tractament s’hauria d’administrar tota la vida.
Bart De Strooper, cofundador de l’Institut de Recerca de Demència del Regne Unit, ressalta: “Estic satisfet que la raó hagi tornat a la seva llera”. Fa uns mesos, De Strooper, juntament amb altres prominents col·legues europeus, van fer una rara presa de decisió pública a favor del fàrmac a EL PAÍS. “Espero que aquesta decisió augmenti la investigació d’aquest tipus d’anticossos. Això donarà esperança als pacients i estimularà nous mètodes de diagnòstic d’hora”, ha afegit el científic, que ha estat consultor d’Eisai, un dels fabricants.
Juan Fortea, neuròleg de l’Hospital Sant Pau de Barcelona els pacients del qual han participat a l’assaig clínic, celebra el canvi de rumb d’Europa. “Aquesta decisió representa un avenç crucial per als pacients amb Alzheimer i un canvi de paradigma en el tractament de la malaltia ”, explica a aquest diari. “Encara que [l’ús de lecanemab] serà restringit i només una minoria de pacients en les etapes primerenques se’n podran beneficiar, aquest pas catalitzarà el desenvolupament de capacitats diagnòstiques i terapèutiques necessàries, similar a allò aconseguit amb les unitats d’ictus que van millorar l’assistència de tots els pacients, aquells que rebien el fàrmac i els que no. És una notícia fantàstica que corregeix una decisió preocupant i reenganxa Europa amb l’avantguarda de l’assistència i la investigació contra la malaltia”, afegeix.
David Pérez, cap de neurologia de l’Hospital 12 d’octubre de Madrid, opina: “L’EMA ha estat més cautelosa que altres organismes reguladors i ha pensat més en la seguretat clínica dels pacients, cosa que és beneficiosa per a tothom”. “Es fa una recomanació restringida i condicionada que obliga a fer un registre multicèntric i aplicar el fàrmac només als centres on hi hagi més experiència d’ús. Tot això fa que sigui una aprovació adequada a un fàrmac del qual cal conèixer bé els efectes secundaris a llarg termini. No haver-ho aprovat hauria deixat Europa a anys darrere de la resta de països”.
El donanemab, un segon anticòs similar que redueix un 35% l’avenç de l’Alzheimer, també ha estat aprovat als Estats Units, però segueix en avaluació a Europa.
Nuño Domínguez
14 NOV 2024 – 17:31ACTUALIZADO:14 nov 2024 – 18:40 CET
