Jeffrey A. Singer diu que el procés d’aprovació de la FDA augmenta els costos d’investigació i desenvolupament per als fabricants de medicaments, alhora que redueix el temps que els queda de patent per recuperar la seva inversió.
L’Administració d’Aliments i Medicaments (FDA) retardarà la decisió d’autoritzar Eli Lilly and Company a comercialitzar el seu nou fàrmac, el donanemab. Els assajos clínics han demostrat que el fàrmac alenteix “modestament” el deteriorament cognitiu en persones amb malaltia d’Alzheimer incipient. Els assajos també van revelar que el fàrmac té un perfil de seguretat similar al de Lequembi, un medicament aprovat anteriorment per la FDA que alenteix modestament el deteriorament cognitiu. Aquesta decisió va sorprendre el fabricant del fàrmac.
Ambdós fàrmacs actuen eliminant moltes de les plaques amiloides que s’acumulen al cervell dels malalts d’Alzheimer. Els investigadors farmacèutics creuen que poden passar diversos anys fins que la placa torni als seus nivells originals després que els pacients rebin un any de tractament, que redueix la placa a un nivell desitjat.
Els investigadors en neurociència coincideixen que les plaques estan associades a la demència, tot i que debaten si són la causa de la malaltia o el subproducte d’un procés subjacent diferent. A mesura que els investigadors coneguin millor el mecanisme i la fisiopatologia de la malaltia d’Alzheimer, és possible que algun dia desenvolupin un enfocament farmacològic completament diferent per tractar-la.
Segons el New York Times, la FDA demanarà a un grup consultiu que es reuneixi dins d’uns mesos per abordar dues qüestions principals.
Una és si els pacients poden deixar de rebre infusions mensuals del fàrmac si aquestes redueixen la placa fins al nivell desitjat i, en cas afirmatiu, quant temps després que les plaques assoleixin aquest nivell.
L’altra es refereix a una altra proteïna que s’acumula en els pacients d’Alzheimer, denominada tau. Les persones amb nivells més alts de tau semblen patir un deteriorament més ràpid que les que tenen nivells més baixos o intermedis. Saber més sobre els nivells de tau pot ajudar els metges a decidir el moment òptim per iniciar la teràpia.
Els investigadors clínics del sector privat aborden habitualment aquest tipus de qüestions. Molt després que la FDA permeti als pacients accedir a un fàrmac, els investigadors clínics de centres acadèmics i laboratoris farmacèutics continuen estudiant-ho. Els investigadors tracten de perfeccionar les formes d’administrar el medicament i estan constantment a la recerca d’efectes secundaris imprevistos i a llarg termini. Els investigadors clínics també busquen afeccions per a les quals els metges puguin utilitzar el fàrmac a més de les que la FDA permet que el fabricant inclogui en l’etiqueta, denominades usos “no contemplats”.
Com escrivim Michael F. Cannon i jo en el nostre estudi “Drug Reformation“, la Llei d’Aliments, Medicaments i Cosmètics de 1938 (FDCA) se centrava estrictament en la seguretat. Els fabricants de medicaments han d’aportar proves convincents a l’agència que qualsevol producte nou és segur perquè els pacients el consumeixin segons les indicacions. Quan el Congrés va aprovar l’esmena Kefauver-Harris a la FDCA el 1962, va exigir als fabricants de medicaments que convencessin l’agència que un nou fàrmac era eficaç a més d’assegurança. Segons un estudi que citem en el nostre article, el requisit de la prova d’eficàcia afegia una mitjana de 7,5 anys al temps necessari per treure un medicament al mercat. Aquest requisit crea els fenòmens de “retard del fàrmac” i “pèrdua del fàrmac”.
El retard es refereix al temps addicional que el requisit de prova d’eficàcia de la FDA obliga els consumidors a esperar abans de poder accedir a un medicament. Cada dia que la FDA afegeix al procés de desenvolupament i aprovació d’un medicament és un dia que l’agència nega als consumidors el seu dret a accedir a aquest medicament. La pèrdua de medicaments es produeix quan els fabricants farmacèutics decideixen no invertir en la recerca de nous tractaments que no creuen que puguin amortitzar el considerable cost que suposa obtenir l’aprovació de la FDA.
L’ardu procés d’aprovació de la FDA augmenta els costos d’investigació i desenvolupament dels fabricants de medicaments, alhora que redueix el temps que els queda de patent per poder recuperar aquests costos. Aquesta és una de les principals causes dels elevats preus dels medicaments amb recepta.
Una vegada que la FDA autoritza una empresa farmacèutica a comercialitzar el seu medicament per a una afecció específica, l’agència permet als metges recomanar el medicament als seus pacients per a qualsevol afecció que creguin que pot ajudar. Entre un cinquè i un terç de tots els medicaments que recepten els metges i que la gent consumeix es destinen a aquests usos “no indicats”.
Irònicament, la FDA obliga els fabricants de medicaments a demostrar que un fàrmac és eficaç per a la malaltia “A”, però deixa en mans dels investigadors clínics del sector privat i del món acadèmic la determinació de si és eficaç per a les malalties “B a Z”. Per què la FDA no es remet als metges per a la malaltia “A”?
El Congrés es va equivocar en afegir la prova d’eficàcia als requisits de prova de seguretat de la FDA. Quantes persones amb malaltia d’Alzheimer en fase inicial tindran accés a aquest medicament quan ja sigui massa tard perquè els ajudi perquè la FDA va retardar la seva sortida al mercat?
Aquest article va ser publicat originalment a Cato At Liberty (Estats Units) el 8 de març de 2024.
Jeffrey A. Singer
practica cirurgia general a l’àrea metropolitana de Phoenix i és un acadèmic adjunt del Cato Institute.
La FDA retrasa el acceso de los pacientes a un nuevo tratamiento contra el Alzheimer | elcato.org
